Un nuevo avance científico podría marcar un antes y un después en el tratamiento de la leucemia infantil. Investigadores de la Universidad de Cambridge han desarrollado una innovadora combinación farmacológica que muestra resultados prometedores en modelos preclínicos, con el potencial de reducir o incluso reemplazar el uso de quimioterapia en ciertos pacientes.
La leucemia linfoblástica aguda, en su variante de células B, representa aproximadamente el 40 % de los casos de cáncer infantil. Aunque los tratamientos actuales logran una alta tasa de curación, sobre todo en niños, la terapia conlleva efectos secundarios severos y un tratamiento prolongado de hasta dos años.
Una combinación que podría cambiarlo todo
El estudio, dirigido por el doctor Simon Richardson y el profesor Brian Huntly, propone una combinación de dos medicamentos: venetoclax —ya utilizado en otros tipos de leucemia— y un compuesto experimental llamado inobrodib. Juntos, estos fármacos lograron eliminar eficazmente las células malignas en modelos animales de leucemia linfoblástica aguda.

Investigadores de la Universidad de Cambridge desarrollan una nueva terapia dirigida contra la leucemia infantil más común.
Este nuevo enfoque actúa sobre un gen clave, CREBBP, que altera el metabolismo de las células cancerosas, haciéndolas vulnerables a un tipo diferente de muerte celular, la ferroptosis. Esto permitiría atacar tumores que no responden a tratamientos convencionales.
Menos toxicidad, más calidad de vida
La principal ventaja de esta estrategia es que podría evitar los efectos secundarios agresivos asociados a la quimioterapia: náuseas, infecciones, daño neurológico, pérdida de cabello, entre otros. Además, sería especialmente útil para adolescentes y adultos jóvenes, cuya respuesta al tratamiento tradicional suele ser más limitada y tóxica.
Frente a terapias más invasivas como la inmunoterapia CAR-T, que puede eliminar permanentemente las células B, este enfoque permitiría que el sistema inmunitario se recupere tras finalizar el tratamiento.
Un paso más cerca de terapias accesibles
Los investigadores aseguran que ambos fármacos ya han sido probados en combinación en ensayos clínicos de otros tipos de leucemia, lo que acelera su posible aplicación. También se espera que el coste del tratamiento disminuya con el tiempo, especialmente cuando venetoclax esté disponible como genérico, facilitando el acceso a una mayor cantidad de pacientes.

Combinación de fármacos podría ofrecer una alternativa a la quimioterapia en niños y adolescentes con leucemia linfoblástica aguda.
Este avance supone un paso importante en el desarrollo de terapias más dirigidas y con menor impacto en la salud a largo plazo de los pacientes con cáncer infantil.
Una historia real detrás de la ciencia
Gill Murphy, investigadora y sobreviviente de leucemia infantil, conoce de primera mano los desafíos de los tratamientos actuales. Diagnosticada en 2013, fue sometida a ciclos intensos de quimioterapia, inmunoterapia experimental y, finalmente, un trasplante de células madre. Aunque logró superar la enfermedad, aún sufre secuelas físicas.
Hoy, Gill es una voz activa en la lucha por terapias más humanas y accesibles. "Cada avance que permita curar sin tanto sufrimiento es una victoria para todos", afirma con convicción.